细胞科学 | 肌萎缩侧索硬化症的干细胞治疗

肌萎缩侧索硬化症 (ALS)（又称卢格里格氏症）是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元逐渐退化，其症状包括肌肉萎缩、无力、肌束震颤和痉挛。

该病是最常见的运动神经元疾病，全球发病率为十万分之 2-3，患病率为十万分之 4-6。患者通常在确诊后 3-5 年内死亡，原因是运动神经元逐渐丢失和骨骼肌无力，尤其是负责呼吸的肌肉无力，这是 ALS 导致死亡的主要原因。

当前，除了利鲁唑被认为能够延长患者几个月的生存期外，迄今为止，很少有治疗方法被证明具有高度或持续的疗效。

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肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的致病机制

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由于干细胞具有出色的可塑性，能够分化成多种神经元谱系，因此干细胞疗法成为很有前途的 ALS 治疗选择。当局部或系统移植时，干细胞能够迁移到与疾病相关的位置以发挥所需的治疗效果。

目前可用的细胞疗法可能利用各种干细胞来改变疾病的病理生理，减缓甚至停止疾病的进展，可能通过为周围细胞提供保护因子、调节宿主的免疫环境、抑制炎症，甚至替换受损细胞来实现。

已有多种类型的干细胞被研究作为治疗 ALS 的可能性，包括神经干细胞 (NSC)、间充质干细胞 (MSC)、神经胶质限制性祖细胞 (GRP)。

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多项研究表明 NSC 疗法对 ALS 大鼠有益。移植的 NSC 可以分化为神经元并与宿主组织形成突触连接，延缓疾病的发生和进展，延长实验动物的生存期。

Hefferan 等人发现移植的 hNSC 保护了邻近的运动神经元并有助于实现短暂的功能改善，他们推测这种短暂的功能改善可能是因为移植的 NSC 诱导了神经发生并触发了脊髓的内在修复机制。