阿尔茨海默病 (AD) 是老年人口 (年龄 > 65 岁) 中发展最迅速、最常见的神经退行性疾病之一,被认为是导致痴呆症的主要因素,影响着全球 5500 万人。
形态学上,AD 的特征是脑萎缩以及脑室扩大。生物化学上,最普遍和一致的发现表明神经递质乙酰胆碱的缺陷是由于胆碱能系统中胆碱乙酰转移酶水平低导致的。
这些改变导致大脑功能下调,伴随结构损伤,导致随后的认知障碍、记忆力衰退,以及获取新信息和恢复新信息的持续困难。
AD 具有多种病因,其中最被接受的是伴有 tau 介导的神经原纤维缠结形成的淀粉样蛋白 β 病理。
除了 Aβ 和 tau 蛋白外,还有其他几个因素也会导致 AD,包括氧化性神经元损伤、神经炎症级联,有时也可能是由基因缺陷引起的,其特征是参与关键作用的特定酶发生基因突变。
目前,药物疗法已被用于治疗阿尔茨海默病,但只能缓解患者的症状,而不能彻底治愈阿尔茨海默病。
根据 FDA 的说法,目前正在进行针对阿尔茨海默病药物治疗的临床试验分为四个阶段,重点关注安全性、有效性、有效性证据和有关药物安全性的其他信息。
FDA 批准用于治疗 AD 的药物主要分为 2 类:乙酰胆碱酯酶抑制剂 (AChEls) 和 N-甲基-D-天冬氨酸受体 (NMDAR) 拮抗剂。
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